作為一名兒童罕見(jiàn)病專家，劉麗在臨床中見(jiàn)到了太多罕見(jiàn)病患兒和家庭被疾病所困擾。有的罕見(jiàn)病無(wú)藥可治，還有一些有藥可治的罕見(jiàn)病，卻因?yàn)樗幬镔M(fèi)用昂貴、無(wú)法獲得而令患兒被阻擋在治愈的門(mén)外，令人十分揪心。近些年來(lái)，罕見(jiàn)病的治療受到了越來(lái)越廣泛的關(guān)注。就在今年1月1日，新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄新增納入了7種罕見(jiàn)病藥物，給脊髓性肌萎縮癥、血友病、法布雷病、遺傳性血管性水腫、多發(fā)性硬化、甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病等疾病患者帶來(lái)了新的希望。治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉價(jià)格從70萬(wàn)元的天價(jià)降至3.3萬(wàn)元。而在廣州，得益于目錄的迅速落地疊加政府主導(dǎo)的商業(yè)補(bǔ)充健康保險(xiǎn)“穗歲康”的保障，患者自付藥物費(fèi)用最低降至不到1萬(wàn)元。

劉麗說(shuō)，目前國(guó)家各層面對(duì)罕見(jiàn)病藥物保障的種種努力已經(jīng)取得了很大的成效，希望接下來(lái)還有更多具體政策落地，來(lái)有力改善罕見(jiàn)病診療藥物的供給保障等問(wèn)題。一方面我們當(dāng)然希望有更多的治療藥物進(jìn)入醫(yī)保，另一方面，有一些藥品，我們國(guó)家企業(yè)是有能力生產(chǎn)的，但還需要通過(guò)立法、稅收政策傾斜或加大投入等方式，提高相關(guān)藥品生產(chǎn)、銷(xiāo)售企業(yè)的積極性，來(lái)更好地保障這些藥品的供給，提高可及性，避免出現(xiàn)“斷貨”的情況。前一段時(shí)間大家關(guān)注較多的是高價(jià)藥物進(jìn)醫(yī)保，但其實(shí)有一些藥物比如治療“肝豆?fàn)詈俗冃?rdquo;的青霉胺、治療21羥化酶缺乏癥的氫化可的松一類藥物，價(jià)格便宜卻也常有缺藥“斷貨”的情況。

“罕見(jiàn)病的藥物保障還是有很長(zhǎng)的路要走，現(xiàn)在提高到了寫(xiě)進(jìn)政府工作報(bào)告的高度，接下來(lái)我們可以一起期待具體措施的落地。”劉麗說(shuō)。(記者周潔瑩)